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文档简介
Inhaled RNA Might Help Heal Cystic Fibrosis

吸入RNA可能有助于治疗囊性纤维化

Your genome is sort of like a library—with each gene an instruction manual for making proteins. Bad news is, you can’t return a book and take out a new edition. But the technique of gene therapy allows you to revise your copy of the book, so to speak…giving you the ability, potentially, to make new and different proteins.

你的基因组有点像一个图书馆——每个基因都是蛋白质制造的指导手册。坏消息是,你不能退掉一本书并拿出新的版本。但是基因治疗技术允许你修改你的书,也就是说,给你潜在的能力,去制造新的和不同的蛋白质。

Now scientists have experimented with a new way to make text revisions—by inhaling the changes. They tested the concept by having mice breathe in genetic material called messenger RNA, or mRNA. For the test, the mRNA included instructions to manufacture luciferase—the stuff that lights up in fireflies.

现在,科学家们已经尝试了一种新的方法,通过吸入这些变化来修正文本。他们让老鼠吸入一种叫做信使RNA (mRNA)的遗传物质,以此来验证这个概念。在测试中,mRNA包含了制造荧光素的指令,荧光素是萤火虫体内发光的物质。

The researchers packaged the mRNA with a degradable polymer, to trick the mice's lung cells into accepting the package. And once the cells gobbled it up, they began to glow—proving that inhaling mRNA is an effective way to kick-start the production of new and novel proteins, like the firefly enzyme.

研究人员用一种可降解的聚合物包装信使rna,诱使小鼠的肺细胞接受这种包装。一旦细胞吞噬了mRNA,它们就开始发光——这证明吸入mRNA是一种启动新蛋白质和新蛋白质(如萤火虫酶)生成的有效方法。

The scientists also repeated the experiment in mice whose cells had been genetically engineered to turn permanently red if they received a copy of mRNA—making it possible to count the proportion of cells affected by a dose. The proof of concept is in the journal Advanced Materials. [Asha Kumari Patel et al., Inhaled Nanoformulated mRNA Polyplexes for Protein Production in Lung Epithelium]

科学家们还在老鼠身上重复了这个实验,这些老鼠的细胞经过基因改造,如果它们收到mrna的副本,细胞就会永久变红——这使得计算受剂量影响的细胞比例成为可能。该研究结果发表在《先进材料》杂志上。

Of course, the point isn't to make mice glow. Instead, one idea is to use this technique to help cystic fibrosis patients. People with CF have a genetic mutation that causes a buildup of sticky mucus in their lungs. Several of the study authors work with a publicly traded biotech company called Translate Bio, which is conducting phase 1 and 2 trials to determine if inhaling messenger RNA could provide a genetic fix for cystic fibrosis. Regardless of the particular case of CF, the luciferase example shows that inhalation genetic therapy could be an inspiration.

当然,关键不是让老鼠发光。相反,一种想法是使用这种技术来帮助囊性纤维化患者。CF患者有一种基因突变,会导致肺部黏液的堆积。这项研究的几位作者与一家名为Translate Bio的上市生物技术乐天堂国际_乐天堂国际娱乐官网_乐天堂国际娱乐_乐天堂国际娱乐乐天堂国际娱乐合作,这家乐天堂国际_乐天堂国际娱乐官网_乐天堂国际娱乐_乐天堂国际娱乐乐天堂国际娱乐正在进行第一和第二阶段的试验,以确定吸入信使RNA是否能提供囊性纤维化的基因修复方法。无论CF的具体情况如何,荧光素酶的例子表明吸入遗传治疗可能是一个灵感。

—Christopher Intagliata

—来自Christopher Intagliata
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